治療原發(fā)性高草酸尿癥1型新藥nedosiran的作用機制與臨床評價

摘要： nedosiran是諾和諾德制藥公司(Novo Nordisk)研制的一種新型治療原發(fā)性高草酸尿癥1型的小干擾RNA藥物，靶向作用于肝細胞中的乳酸脫氫酶A,降低乳酸脫氫酶的表達，有效減少草酸鹽的產(chǎn)生并阻止草酸鈣晶體沉積，從而降低尿草酸鹽水平，于2023年9月29日獲美國FDA批準(zhǔn)上市，適用于降低9歲及以上兒童和成人的原發(fā)性高草酸尿1型患者尿草酸水平?，F(xiàn)對nedosiran的用法... （共5頁）