溶酶體貯積癥及其治療性替代酶類藥物研究進展

摘要： 溶酶體貯積癥是由于體內(nèi)溶酶體酶活性降低或喪失造成其作用底物在體內(nèi)蓄積，進而導致機體多器官病變的一類疾病。目前已有報道的溶酶體貯積癥約70余種，涉及多種溶酶體酶缺陷。溶酶體貯積癥的治療包括酶替代療法、小分子藥物療法(底物減少療法和分子伴侶等)以及基因療法。其中應用最廣泛的是酶替代療法，即通過靜脈注射的方式補充體內(nèi)所缺失的溶酶體酶。截至目前共有19種治療溶酶體貯積癥的替代酶類藥物經(jīng)... （共6頁）